本資料由　 (興櫃公司) 6696 仁新　公司提供
序號    1    發言日期    114/05/21    發言時間    15:15:07
發言人    王正琪    發言人職稱    總經理暨研發長    發言人電話    02-87805008
主旨    代重要子公司Belite Bio, Inc公告LBS-008用於治療斯特格病變 新藥獲美國食品藥物管理局(FDA)通知授與「突破性治療認定」 (Breakthrough Therapy Designation)
符合條款    第    44    款    事實發生日    114/05/21
說明    
1.事實發生日:114/05/21
2.公司名稱: Belite Bio, Inc
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司
4.相互持股比例:
本公司持有Belite Bio, Inc 52.39%；若假設該子公司給與之認股權全數經執行轉換為
普通股，本公司對Belite Bio, Inc之持股比例將稀釋為44.58%；若再假設該子公司發行　
之權證全數經行使轉換為普通股，本公司對Belite Bio, Inc之持股比例將稀釋為43.32%
。另Belite Bio, Inc於111年績效獎酬計劃訂有Evergreen條款，對本公司可能產生持股
稀釋之影響請參閱112年度股東會年報「捌、特別記載事項」之四、其他必要補充說明事
項章節說明。
5.發生緣由:
本公司之子公司Belite Bio, Inc今日接獲美國食品藥物管理局(FDA)通知，LBS-008用於
治療斯特格病變新藥，其全球第三期臨床試驗之期中數據通過美國FDA審查，授與
「突破性治療認定」(Breakthrough Therapy Designation)，
該認定是基於初步臨床證據，顯示LBS-008在一項或多項具臨床意義的療效指標上，相較
於現有療法有顯著改善。根據該認定，LBS-008享有「快速審查認定」(Fast Track
Designation)的所有優勢，包括滾動審查(Rolling Review)與優先審查(Priority
Review)的資格，以及能獲得額外法規單位的參與，有利於加速未來申請美國藥證之
時程。
6.因應措施:無
7.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，
本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第9款所定
對股東權益或證券價格有重大影響之事項):
一、研發新藥名稱或代號：LBS-008
二、用途：LBS-008視黃醇結合蛋白4拮抗劑(RBP4 Antagonist)為新成分新藥，適用於
    治療晚期乾性黃斑部病變及斯特格病變(療效尚未證明)。
三、預期進行之所有研發階段：
    第一b、二/三期臨床試驗、第三期臨床試驗、新藥查驗登記審核。
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)結果/發生其他影
    響新藥研發之重大事件：不適用。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯
    著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不
    適用。
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著
    意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：LBS-008用於治療斯特
    格病變新藥，其全球第三期臨床試驗之期中數據通過美國FDA審查，授與「突破性治
    療認定」(Breakthrough Therapy Designation)，將加速未來申請美國藥證之時程
    ，對公司未來營運有正面之影響。
(四)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際藥廠授權談判資訊，為避免影響授權金額
    ，以保障投資人權益，暫不揭露。
五、將再進行之下一研發階段：
(一)預計完成時間：針對斯特格病變青少年病患之全球第三期臨床試驗(DRAGON)已完成
    104位受試者收案及期中分析，並開展第一b、二/三期臨床試驗(DRAGON II)，預計
    全球收案約60人，實際時程將依執行進度調整
(二)預計應負擔之義務：不適用。
六、市場現況：
(一)美國約有2,000萬人罹患黃斑部病變，全球約有兩億黃斑部病變患者，其中90%為
    乾性黃斑部病變，尚無有效口服藥物。
(二)斯特格病變為一種遺傳性罕見疾病，發生率約為萬分之一，好發病於兒童及青少
    年，多數患者在20歲之前視力就會嚴重受損，急需及早治療，尚無有效藥物。
(三)LBS-008為一口服新藥，用以及早治療斯特格病變及晚期乾性黃斑部病變
    (Geographic Atrophy)，LBS-008已取得美國FDA授予孤兒藥認證(ODD)、兒科罕見疾
    病認證(RPD)、快速審查認定(Fast Track Designation)及突破性治療認定(
    Breakthrough Therapy Designation)，同時已於歐洲EMA及日本PMDA取得孤兒藥認
    證(ODD)，及日本先驅藥品認證(Sakigake Designation)。
(四)LBS-008為美國國家衛生研究院（NIH）神經治療藍圖計畫(Blueprint
    Neurotherapeutics Network)中唯一入選用於治療乾性黃斑部病變的藥物，且迄今
    FDA尚無核准治療斯特格病變或乾性黃斑部病變之口服藥物。
七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，
    投資人應審慎判斷謹慎投資。